Pourquoi des milliers de familles européennes doivent traverser les frontières pour accéder aux traitements expérimentaux
Žiga, un bébé slovène de cinq mois, a dû se rendre à Madrid pour recevoir une thérapie génique qui n'existe pas dans son pays. Sa maladie est extrêmement rare et a déjà coûté la vie à deux proches de sa mère. Son cas met en lumière un problème qui touche des centaines de familles européennes : l’absence de réglementation commune facilitant l’accès à ces tests.
Qu’arrive-t-il à Ziga ? Il souffre d’un déficit en OTC, une perturbation du cycle de l’urée qui empêche le métabolisme des protéines et remplit l’organisme d’ammonium, une molécule toxique. Sans traitement, des régimes stricts et une hémodialyse sont nécessaires pour éviter des dommages neurologiques irréversibles.
Une thérapie pionnière. Il est le deuxième patient au monde à recevoir une dose élevée de cette nouvelle thérapie génique. C’est-à-dire un virus désactivé qui coupe le génome à un point précis et introduit une copie saine du gène endommagé.
Quel est le problème ? Que chaque pays de l'UE a sa propre réglementation. Les lois garantissent l’égalité d’accès uniquement aux médicaments déjà approuvés, mais pour les médicaments expérimentaux, il existe un vide juridique total.
Une loi conçue pour des cas comme celui de Žiga. Une initiative européenne cherche à inclure ces cas dans la nouvelle loi sur les biotechnologies, afin que la frontière ne conditionne plus l'accès. Elle est soutenue par des médecins, des chercheurs et l'industrie pharmaceutique.
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